दुर्लभ, घातक हृदय रोग एटीटीआर-सीएम के उपचार, एकोरमिडिस के लिए जापान में एस्ट्राजेनेका के तीसरे चरण का परीक्षण, जीवित रहने, अस्पताल में भर्ती होने और जीवन की गुणवत्ता में सकारात्मक परिणाम दिखाता है।
ब्रिजबायो फार्मा के एकोरमिडिस ने ट्रान्सथायरेटिन-मध्यस्थता अमाइलॉइड कार्डियोमायोपैथी (एटीटीआर-सीएम) वाले जापानी रोगियों में एकल-हाथ चरण 3 अध्ययन में सकारात्मक परिणाम दिखाए। परीक्षण में 30 महीनों के बाद कार्यों और जीवन की गुणवत्ता में सुधार देखा गया और कोई सुरक्षा समस्या सामने नहीं आई। डेटा को एक चिकित्सा बैठक में प्रस्तुत किया जाएगा और जापान के स्वास्थ्य प्राधिकरण द्वारा नियामक समीक्षा के लिए प्रस्तुत किया जाएगा। एकोरमिडिस ट्रांसथायरेटिन का एक जांचात्मक, मौखिक, अत्यधिक शक्तिशाली छोटा अणु स्टेबलाइज़र है, जिसे अधिकतम स्थिरीकरण प्राप्त करने और देशी टीटीआर को संरक्षित करने के लिए डिज़ाइन किया गया है।
February 02, 2024
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