एफडीए ने बच्चों में प्रारंभिक मेटाक्रोमैटिक ल्यूकोडिस्ट्रॉफी के लिए जीन थेरेपी लेनमेल्डी को मंजूरी दे दी है। FDA approves gene therapy Lenmeldy for early-onset metachromatic leukodystrophy in children.

एफडीए ने मस्तिष्क और तंत्रिका तंत्र को प्रभावित करने वाली एक दुर्लभ आनुवंशिक बीमारी, शुरुआती मेटाक्रोमैटिक ल्यूकोडिस्ट्रॉफी (एमएलडी) वाले बच्चों के इलाज के लिए पहली जीन थेरेपी, लेनमेल्डी (एटिडार्साजीन ऑटोटेमसेल) को मंजूरी दे दी है। The FDA has approved Lenmeldy (atidarsagene autotemcel), the first gene therapy for the treatment of children with early-onset metachromatic leukodystrophy (MLD), a rare genetic disease affecting the brain and nervous system. अनुमोदन में रोग के पूर्व-लक्षणात्मक देर से शिशु, पूर्व-लक्षणात्मक प्रारंभिक किशोर और रोग के प्रारंभिक लक्षणात्मक प्रारंभिक किशोर चरण के बच्चों को शामिल किया गया है। The approval covers children in the pre-symptomatic late infantile, pre-symptomatic early juvenile, and early symptomatic early juvenile stages of the disease. लेनमेल्डी एक मरीज की स्वयं की हेमेटोपोएटिक स्टेम कोशिकाओं से बना एक बार का, व्यक्तिगत एकल-खुराक जलसेक है, जिसे एआरएसए जीन की कार्यात्मक प्रतियों को शामिल करने के लिए आनुवंशिक रूप से संशोधित किया गया है। Lenmeldy is a one-time, individualized single-dose infusion made from a patient's own hematopoietic stem cells, which have been genetically modified to include functional copies of the ARSA gene.