यूएस एफडीए ने चरण 1/2 परीक्षण, इंस्पायर ड्यूचेन के लिए सॉलिड बायोसाइंसेज के एसजीटी-003 डीएमडी जीन थेरेपी को दुर्लभ बाल रोग पदनाम प्रदान किया। US FDA grants Rare Pediatric Disease Designation to Solid Biosciences' SGT-003 DMD gene therapy for Phase 1/2 trial, INSPIRE Duchenne.

जीवन विज्ञान कंपनी सॉलिड बायोसाइंसेज को अपनी अगली पीढ़ी के ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) जीन थेरेपी उम्मीदवार, एसजीटी-003 के लिए अमेरिकी एफडीए से दुर्लभ बाल रोग पदनाम प्राप्त हुआ है। Life sciences company Solid Biosciences has received Rare Pediatric Disease Designation from the US FDA for its next-generation Duchenne muscular dystrophy (DMD) gene therapy candidate, SGT-003. चरण 1/2 परीक्षण, INSPIRE ड्यूशेन, का उद्देश्य 4 से 8 वर्ष से कम आयु के बाल चिकित्सा DMD रोगियों में SGT-003 की सुरक्षा और सहनीयता का निर्धारण करना है। The Phase 1/2 trial, INSPIRE Duchenne, aims to determine the safety and tolerability of SGT-003 in pediatric DMD patients aged 4 to under 8. सॉलिड बायोसाइंसेज को इस वर्ष की दूसरी तिमाही में मरीजों को खुराक देने की उम्मीद है। Solid Biosciences anticipates dosing patients in Q2 of this year.