5-वर्षीय एवरिस्डी अध्ययन ने टाइप 1 एसएमए बच्चों के लिए प्रभावकारिता और सुरक्षा की पुष्टि की है, जिसमें 91% जीवित हैं, 81% वेंटिलेशन से दूर हैं, और 59% बिना सहारे के बैठे हैं।

रोश के एवरिसडी अध्ययन से प्राप्त 5-वर्षीय डेटा, टाइप 1 स्पाइनल मस्कुलर अट्रोफी (एसएमए) से पीड़ित बच्चों के लिए इसकी प्रभावकारिता और सुरक्षा की पुष्टि करता है। पांचवे वर्ष के अंत में 91% बच्चे जीवित थे, 81% स्थायी वेंटिलेशन के बिना थे, तथा 59% बिना सहारे के बैठ सकते थे। विश्वभर में 15,000 से अधिक रोगियों का उपचार किया जा चुका है, तथा एवरिस्डी को अब 100 से अधिक देशों में स्वीकृति मिल चुकी है।

10 महीने पहले
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