पीटीसी थेरेप्यूटिक्स का पीटीसी518 हंटिंगटन रोग के रोगियों में उत्परिवर्ती हंटिंग्टिन प्रोटीन को कम करता है, चरण 2 पिवोट-एचडी अध्ययन में सुरक्षा और सहनशीलता के साथ। PTC Therapeutics' PTC518 lowers mutant huntingtin protein in Huntington's disease patients, with safety and tolerability in Phase 2 PIVOT-HD study.

पीटीसी थेरेप्यूटिक्स ने हंटिंगटन रोग के रोगियों में पीटीसी518 के चरण 2 पिवोट-एचडी अध्ययन के अंतरिम परिणाम साझा किए हैं, जो 12वें महीने में रक्त और मस्तिष्कमेरु द्रव (सीएसएफ) में म्यूटेंट हंटिंग्टिन (एमएचटीटी) प्रोटीन की खुराक पर निर्भर कमी को दर्शाते हैं। PTC Therapeutics shares interim results from the Phase 2 PIVOT-HD study of PTC518 in Huntington's disease patients, showing dose-dependent lowering of mutant huntingtin (mHTT) protein in blood & cerebrospinal fluid (CSF) at Month 12. कुल मोटर स्कोर (टीएमएस) और कम्पोजिट यूनिफाइड हंटिंगटन रोग रेटिंग स्केल (सीयूएचडीआरएस) पर अनुकूल रुझान प्रदर्शित किए गए। Favorable trends demonstrated on Total Motor Score (TMS) & Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS). पीटीसी518 सुरक्षित एवं सहनीय है। PTC518 remains safe & well-tolerated.