पीटीसी थेरेप्यूटिक्स का पीटीसी518 हंटिंगटन रोग के रोगियों में उत्परिवर्ती हंटिंग्टिन प्रोटीन को कम करता है, चरण 2 पिवोट-एचडी अध्ययन में सुरक्षा और सहनशीलता के साथ।

पीटीसी थेरेप्यूटिक्स ने हंटिंगटन रोग के रोगियों में पीटीसी518 के चरण 2 पिवोट-एचडी अध्ययन के अंतरिम परिणाम साझा किए हैं, जो 12वें महीने में रक्त और मस्तिष्कमेरु द्रव (सीएसएफ) में म्यूटेंट हंटिंग्टिन (एमएचटीटी) प्रोटीन की खुराक पर निर्भर कमी को दर्शाते हैं। कुल मोटर स्कोर (टीएमएस) और कम्पोजिट यूनिफाइड हंटिंगटन रोग रेटिंग स्केल (सीयूएचडीआरएस) पर अनुकूल रुझान प्रदर्शित किए गए। पीटीसी518 सुरक्षित एवं सहनीय है।

June 20, 2024
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