ब्रिटेन का एनएचएस बीटा-थैलेसीमिया जैसे गंभीर रक्त विकारों के लिए कैसगेवी जीन-संपादन चिकित्सा प्रदान करना शुरू करता है।
ब्रिटेन की राष्ट्रीय स्वास्थ्य सेवा बीटा-थैलेसीमिया जैसे गंभीर रक्त विकारों वाले रोगियों के लिए वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स और क्रिस्पेर थेरेप्यूटिक द्वारा विकसित पहली जीन-संपादित चिकित्सा प्रदान करना शुरू करेगी। एक्सैगामग्लोजेन ऑटोटेमसेल, जिसे कैसगेवी के नाम से भी जाना जाता है, को गंभीर बीटा-थैलेसीमिया वाले रोगियों में उपयोग के लिए अनुमोदित किया गया था जब कोई अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण उपलब्ध नहीं होता है। यह उपचार रोगी की अस्थि मज्जा स्टेम सेल में एक दोषपूर्ण जीन को संशोधित करके काम करता है, जिससे शरीर को काम करने वाला हीमोग्लोबिन बनाने की अनुमति मिलती है, नियमित रक्त आधान की आवश्यकता कम हो जाती है, और जीवन प्रत्याशा में सुधार होता है। Casgevy रक्त आधान- आश्रित बीटा- थैलेसीमिया वाले कुछ लोगों के लिए एक संभावित इलाज का प्रतिनिधित्व करने की क्षमता रखता है, जिससे उन्हें नियमित रक्त आधान की आवश्यकता के बोझ और जोखिम से मुक्त किया जा सकता है।