एफडीए ने नीमन-पिक रोग प्रकार सी के लिए Miplyffa को मंजूरी दी है, जो एक दुर्लभ न्यूरोलॉजिकल विकार है। FDA approves Miplyffa for Niemann-Pick disease type C, a rare neurological disorder.

एफडीए ने नेमैन-पिक रोग, प्रकार सी (एनपीसी), एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार के लिए पहले उपचार के रूप में मिप्लीफा (एरिमोकलोमोल) को मंजूरी दी है, जो न्यूरोलॉजिकल लक्षणों और अंगों के विकार का कारण बनता है। The FDA has approved Miplyffa (arimoclomol) as the first treatment for Niemann-Pick disease, type C (NPC), a rare genetic disorder causing neurological symptoms and organ dysfunction. 2 से 19 वर्ष की आयु के बच्चों और युवा वयस्कों के साथ 12 महीने के परीक्षण में मूल्यांकन किया गया, Miplyffa ने रोग की प्रगति को धीमा करके प्रभावकारिता का प्रदर्शन किया। Evaluated in a 12-month trial with children and young adults aged 2 to 19, Miplyffa demonstrated efficacy by slowing disease progression. इसे माइग्लुस्टैट के साथ इस्तेमाल किया जाना चाहिए। It should be used alongside miglustat. सामान्य दुष्प्रभावों में ऊपरी श्वसन संक्रमण, दस्त और वजन घटाने शामिल हैं। Common side effects include upper respiratory infections, diarrhea, and weight loss.

September 20, 2024

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