जीन चिकित्सा रोग रोगियों में से 94% लोगों ने तंत्रिका तंत्र समारोह को छः साल बाद जारी रखा ।
एलिवाल्डोजेन ऑटोटेमसेल (एली-सेल) के साथ जीन थेरेपी सेरेब्रल एड्रेनोल्यूकोडिस्ट्रॉफी (सीएएलडी) के लिए दीर्घकालिक परिणामों का वादा करती है, जो कि युवा लड़कों को प्रभावित करने वाला एक गंभीर आनुवंशिक विकार है। छः साल बाद, 94% मरीज़ों ने तंत्रिका तंत्र समारोह बनाए रखा और 80% से भी ज़्यादा लोगों को बड़ी अपंगता से बचाया । हालांकि, हेमेटोलॉजिकल कैंसर के जोखिमों को नोट किया गया, जिसमें माइलोडिस्प्लास्टिक सिंड्रोम और तीव्र माइलॉयड ल्यूकेमिया शामिल हैं। शोधकर्ता उपचार प्रोटोकॉल को परिष्कृत करना और इन जोखिमों की जांच करना जारी रखेंगे।
October 09, 2024
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