Ultragenyx ने एंजलमैन सिंड्रोम के इलाज के लिए GTX-102 के लिए फाइनल फैलो 2 परिणामों की घोषणा की है। Ultragenyx reports positive Phase 1/2 results for GTX-102, targeting Angelman syndrome treatment.

Ultragenyx Pharmaceutical ने एंजेलमैन सिंड्रोम, एक दुर्लभ न्यूरोजेनोटिक्स रोग के उपचार के लिए एक एंटीसेन्स ओलिगोन्यूक्लिक एसिड GTX-102 के लिए आशावादी चरण 1/2 परिणामों की घोषणा की। Ultragenyx Pharmaceutical announced promising Phase 1/2 results for GTX-102, an antisense oligonucleotide aimed at treating Angelman syndrome, a rare neurogenetic disorder. डेटा ने प्रमुख मानसिक क्षेत्रों में सुधार दिखाया, जो आगामी चरण 3 एस्पिर अध्ययन के समर्थन में है, जो लगभग 120 मरीजों को शामिल करने की योजना बना रहा है। Data indicate improvements in key cognitive areas, supporting the upcoming Phase 3 Aspire study, which plans to enroll around 120 patients. इस अध्ययन में मानसिक सुधारों पर ध्यान केंद्रित किया जाएगा और इसके संभावित लाभों के लिए कई नियामक निकायों से नामांकन प्राप्त हुए हैं। The study will focus on cognitive enhancements and has received multiple designations from regulatory bodies for its potential benefits.