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कनाडाई अध्ययन में दिखाया गया कि दवा 4-PBA दुर्लभ जीन रोगों को ठीक करने में मदद कर सकती है, सेंडोफ और टैय-सॉक्स.
कनाडाई शोधकर्ताओं ने पाया कि एक मौजूदा एफडीए-अनुमोदित दवा, 4-फेनिलbutyric एसिड (4-PBA), रोगियों के लिए दुर्लभ जीन विकार सेंडोफ़ और टैय-साक्स के जीवन गुणवत्ता में सुधार कर सकती है।
दवा, मछलियों पर परीक्षण की गई, ने मोटर कार्य में सुधार, लंबे जीवनकाल और स्वस्थ न्यूरॉन्स में वृद्धि की।
इस खोज ने अन्य न्यूरोडेजेनरेटिव रोगों जैसे एलिज़ेमिया और एएलएस के बारे में शोध को भी प्रभावित किया है।
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Canadian study shows drug 4-PBA may help treat rare genetic disorders, Sandhoff and Tay-Sachs.