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इंटेलिया थेरेप्यूटिक्स की सी. आर. आई. एस. पी. आर. चिकित्सा ए. टी. टी. आर. एमाइलॉइडोसिस के इलाज में आशाजनक परिणाम दिखाती है।
इंटेलिया थेरेप्यूटिक्स ने एटीटीआर एमाइलॉइडोसिस के लिए एक सी. आर. आई. एस. पी. आर.-आधारित जीन थेरेपी, नेक्सिगुरान ज़िक्लुमेरन के चरण 1 परीक्षण से सकारात्मक परिणाम की सूचना दी।
उपचार ने रोग चिन्हकों में तेजी से और स्थायी कमी और एक खुराक के बाद रोगी की स्थिति में सुधार दिखाया।
चिकित्सा को सुरक्षित और अच्छी तरह से सहन करने योग्य पाया गया, जिसमें रोग के हृदय और तंत्रिका-संबंधी दोनों लक्षणों में लाभ देखे गए।
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Intellia Therapeutics' CRISPR therapy shows promising results in treating ATTR amyloidosis.