नोवार्टिस की जीन थेरेपी एस. एम. ए. टाइप 2 वाले बच्चों के लिए मोटर कार्यों में सुधार करने का वादा दिखाती है।

नोवार्टिस के चरण III स्टीर अध्ययन ने एस. एम. ए. प्रकार 2 वाले बच्चों और युवा वयस्कों के इलाज में इंट्राथेकल ओनेसेम्नोजेन एबेपारवोवेक (ओ. ए. वी. 101 आई. टी.) के लिए सकारात्मक परिणाम दिखाए, जो इस समूह में जीन थेरेपी के लिए पहली बार था। अध्ययन में ऊपरी श्वसन संक्रमण और उल्टी सहित सामान्य दुष्प्रभावों के साथ बेहतर मोटर फ़ंक्शन स्कोर और एक अनुकूल सुरक्षा प्रोफ़ाइल पाई गई। नोवार्टिस का लक्ष्य इन निष्कर्षों को 2025 में नियामक एजेंसियों के साथ साझा करना है ताकि उपचार उपलब्ध हो सके।

3 महीने पहले
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