नोवार्टिस की जीन थेरेपी एस. एम. ए. टाइप 2 वाले बच्चों के लिए मोटर कार्यों में सुधार करने का वादा दिखाती है। Novartis' gene therapy shows promise in improving motor functions for children with SMA Type 2.

नोवार्टिस के चरण III स्टीर अध्ययन ने एस. एम. ए. प्रकार 2 वाले बच्चों और युवा वयस्कों के इलाज में इंट्राथेकल ओनेसेम्नोजेन एबेपारवोवेक (ओ. ए. वी. 101 आई. टी.) के लिए सकारात्मक परिणाम दिखाए, जो इस समूह में जीन थेरेपी के लिए पहली बार था। Novartis' Phase III STEER study showed positive results for intrathecal onasemnogene abeparvovec (OAV101 IT) in treating children and young adults with SMA Type 2, marking a first for gene therapy in this group. अध्ययन में ऊपरी श्वसन संक्रमण और उल्टी सहित सामान्य दुष्प्रभावों के साथ बेहतर मोटर फ़ंक्शन स्कोर और एक अनुकूल सुरक्षा प्रोफ़ाइल पाई गई। The study found improved motor function scores and a favorable safety profile, with common side effects including upper respiratory infections and vomiting. नोवार्टिस का लक्ष्य इन निष्कर्षों को 2025 में नियामक एजेंसियों के साथ साझा करना है ताकि उपचार उपलब्ध हो सके। Novartis aims to share these findings with regulatory agencies in 2025 to make the treatment available.