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वैज्ञानिक मानव परीक्षणों में सिस्टिक फाइब्रोसिस के लिए इनहेलेबल जीन थेरेपी का परीक्षण करते हैं, जिसका उद्देश्य फेफड़ों के कार्य में सुधार करना है।
इंपीरियल कॉलेज लंदन के शोधकर्ता एक इनहेलेबल जीन थेरेपी के लिए मानव परीक्षण कर रहे हैं जो सिस्टिक फाइब्रोसिस वाले लोगों के लिए उनके विशिष्ट जीन उत्परिवर्तन की परवाह किए बिना फेफड़ों के कार्य में सुधार कर सकता है।
उपचार, बी. आई. 3720931, वायुमार्ग कोशिकाओं को एक कार्यात्मक सी. एफ. टी. आर. जीन देने के लिए एक लेंटिवायरल वेक्टर का उपयोग करता है, जो संभावित रूप से फेफड़ों के संक्रमण और सांस लेने की समस्याओं को कम करता है।
LENTICLAIR 1 परीक्षण सुरक्षा और प्रभावकारिता का आकलन करेगा, जिसके परिणाम 2027 की शुरुआत तक आने की उम्मीद है।
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Scientists test inhalable gene therapy for cystic fibrosis in human trials, aiming to improve lung function.