नई जीन थेरेपी डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी की प्रगति को धीमा करने का वादा करती है लेकिन इसकी सीमाएँ हैं। New gene therapy shows promise in slowing Duchenne muscular dystrophy progression but has limitations.

शोधकर्ता डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के लिए जीन थेरेपी में प्रगति कर रहे हैं, जो मांसपेशियों की कमजोरी का कारण बनने वाली एक आनुवंशिक स्थिति है। Researchers are making progress in gene therapy for Duchenne muscular dystrophy (DMD), a genetic condition causing muscle weakness. हाल के चरण 3 के परीक्षण से पता चला है कि एम. आर. आई. मापों के आधार पर डेलैंडिस्ट्रोजेन मोक्सेपारवोवेक (एलेविडिस) रोग की प्रगति को धीमा कर सकता है और मांसपेशियों के स्वास्थ्य को संरक्षित कर सकता है। A recent phase 3 trial showed that delandistrogene moxeparvovec (Elevidys) may slow disease progression and preserve muscle health, based on MRI measurements. हालाँकि, 2024 में एफ. डी. ए. द्वारा अनुमोदित चिकित्सा, डी. एम. डी. का इलाज नहीं करती है और इसकी सीमाएँ हैं, जिसमें उच्च लागत और मांसपेशियों और हृदय की सूजन जैसे संभावित दुष्प्रभाव शामिल हैं। However, the therapy, approved by the FDA in 2024, does not cure DMD and has limitations, including high costs and potential side effects like muscle and heart inflammation. इसके दीर्घकालिक लाभों और जोखिमों का आकलन करने के लिए आगे के अध्ययन की आवश्यकता है। Further studies are needed to assess its long-term benefits and risks.