एफ. डी. ए. ने परीक्षणों में बेहतर मांसपेशियों के कार्य के आधार पर दुर्लभ आनुवंशिक विकार के लिए पहला उपचार, फोर्जनिटी फॉर बार्थ सिंड्रोम को मंजूरी दी। FDA approves Forzinity for Barth syndrome, the first treatment for the rare genetic disorder, based on improved muscle function in trials.

एफ. डी. ए. ने बार्थ सिंड्रोम के लिए फोर्ज़िनिटी (एलामिप्रेटाइड) को त्वरित मंजूरी दी है, जो मुख्य रूप से पुरुषों को प्रभावित करने वाला एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार है, जो इस स्थिति के लिए पहला उपचार है। The FDA has granted accelerated approval to Forzinity (elamipretide) for Barth syndrome, a rare genetic disorder affecting primarily males, marking the first treatment for the condition. 19 सितंबर, 2025 को अनुमोदित, दवा माइटोकॉन्ड्रियल कार्य में सुधार करती है और नैदानिक परीक्षण परिणामों पर आधारित है जो मांसपेशियों की ताकत और शारीरिक प्रदर्शन को बढ़ाती है। Approved on September 19, 2025, the drug improves mitochondrial function and is based on clinical trial results showing enhanced muscle strength and physical performance. यह वर्तमान में कम से कम 66 पाउंड वजन वाले 12 वर्ष और उससे अधिक आयु के रोगियों के लिए अनुमोदित है, जिसमें युवा व्यक्तियों तक पहुंच का विस्तार करने के लिए निरंतर प्रयास किए जा रहे हैं। It is currently approved for patients aged 12 and older weighing at least 66 pounds, with ongoing efforts to expand access to younger individuals. अनुमोदन वर्षों की देरी और परिवारों की वकालत के बाद होता है, और दीर्घकालिक लाभों की पुष्टि करने के लिए अनुमोदन के बाद के परीक्षण की आवश्यकता होती है। The approval follows years of delays and advocacy from families, and requires a post-approval trial to confirm long-term benefits. सामान्य दुष्प्रभाव हल्के इंजेक्शन-साइट प्रतिक्रियाएं हैं। Common side effects are mild injection-site reactions.