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एफ. डी. ए. ने ल्यूकोवोरिन को दुर्लभ ऑटिज्म से जुड़ी स्थिति के लिए मंजूरी दे दी है, आगे के शोध के लिए।
एफ. डी. ए. ने सीमित नैदानिक साक्ष्य के आधार पर मस्तिष्क फोलेट की कमी के इलाज के लिए ल्यूकोवोरिन, फोलेट के एक रूप को मंजूरी दी है, जो ऑटिज्म जैसे लक्षणों से जुड़ी एक दुर्लभ स्थिति है।
हालांकि ऑटिज्म स्पेक्ट्रम विकार का इलाज नहीं है, शुरुआती अध्ययनों से पता चलता है कि ल्यूकोवोरिन कुछ बच्चों में संचार, सामाजिक कौशल और व्यवहार में सुधार कर सकता है, जिसमें विशिष्ट जैविक मार्कर जैसे कि फोलेट रिसेप्टर ऑटोएंटिबॉडी या फोलेट प्रसंस्करण को प्रभावित करने वाले आनुवंशिक मुद्दे हैं।
एनीमिया और कीमोथेरेपी के दुष्प्रभावों के लिए पहले से ही उपयोग की जाने वाली दवा, ऑटिज्म के लिए ऑफ-लेबल की खोज की जा रही है, लेकिन विशेषज्ञों ने चेतावनी दी है कि साक्ष्य छोटे परीक्षणों में सीमित और असंगत रहते हैं।
ग्लैक्सोस्मिथक्लाइन द्वारा दी गई और 22 सितंबर, 2025 को घोषित मंजूरी, तंत्रिका विकास संबंधी स्थितियों के लिए लक्षित उपचारों में बढ़ती रुचि को दर्शाती है, हालांकि सुरक्षा और प्रभावशीलता की पुष्टि करने के लिए बड़े, दीर्घकालिक शोध की आवश्यकता है।
स्वास्थ्य अधिकारी उपयोग से पहले व्यक्तिगत चिकित्सा मूल्यांकन के महत्व पर जोर देते हैं।
FDA approves leucovorin for rare autism-linked condition, pending further research.