एफ. डी. ए. दुर्लभ डी. एम. 1 विकार के लिए सनोफी की प्रायोगिक जीन चिकित्सा को फास्ट ट्रैक प्रदान करता है। FDA grants Fast Track to Sanofi’s experimental gene therapy for rare DM1 disorder.

यू. एस. एफ. डी. ए. ने एस. ए. आर. 446268 को फास्ट ट्रैक पदनाम दिया है, जो सनोफी द्वारा गैर-जन्मजात किशोर और वयस्क मायोटोनिक डिस्ट्रॉफी प्रकार 1 (डी. एम. 1) के लिए एक प्रयोगात्मक ए. ए. वी. जीन थेरेपी है, जो एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार है जो प्रगतिशील मांसपेशियों की कमजोरी, मायोटोनिया और बहु-अंग क्षति का कारण बनता है। The U.S. FDA has granted Fast Track designation to SAR446268, an experimental AAV gene therapy by Sanofi for non-congenital juvenile and adult myotonic dystrophy type 1 (DM1), a rare genetic disorder causing progressive muscle weakness, myotonia, and multi-organ damage. कोई अनुमोदित उपचार उपलब्ध नहीं होने के कारण, एस. ए. आर. 446268 नैदानिक विकास में एकमात्र डी. एम. 1 चिकित्सा है, जो वर्तमान में सुरक्षा, सहनशीलता और प्रभावशीलता का मूल्यांकन करने वाले प्रथम-मानव चरण 1-2 परीक्षण में है। With no approved treatments available, SAR446268 is the only DM1 therapy in clinical development, currently in a first-in-human Phase 1-2 trial evaluating safety, tolerability, and effectiveness. चिकित्सा का उद्देश्य रोग के मूल कारण का पता लगाना है। The therapy aims to address the root cause of the disease. सनोफी को यू. एस. और ई. यू. में एस. ए. आर. 446268 के लिए अनाथ दवा पदनाम भी प्राप्त हुआ, जो इस गंभीर, दुर्लभ स्थिति का इलाज करने की इसकी क्षमता को उजागर करता है। Sanofi also received Orphan Drug Designation for SAR446268 in the U.S. and EU, highlighting its potential to treat this serious, rare condition.