एक जीन चिकित्सा ने नैदानिक परीक्षण में 3 वर्षों में हंटिंगटन रोग की प्रगति को 75 प्रतिशत तक धीमा कर दिया, जो वंशानुगत विकार के लिए पहला रोग-संशोधित उपचार है। A gene therapy slowed Huntington’s disease progression by 75% over 3 years in a clinical trial, marking the first disease-modifying treatment for the inherited disorder.

ए. एम. टी.-130 नामक एक जीन चिकित्सा ने नैदानिक परीक्षण में पहली बार हंटिंगटन रोग की प्रगति को धीमा कर दिया है, जो उच्च खुराक प्राप्त करने वाले रोगियों के लिए 36 महीनों में गिरावट में 75 प्रतिशत की कमी दर्शाता है। A gene therapy called AMT-130 has slowed Huntington’s disease progression for the first time in a clinical trial, showing a 75% reduction in decline over 36 months for patients receiving a high dose. यूनिक्योर द्वारा विकसित और यूनिवर्सिटी कॉलेज लंदन द्वारा परीक्षण किया गया, एक बार के मस्तिष्क शल्य चिकित्सा उपचार ने मस्तिष्क की चोट मार्कर के निचले स्तर के साथ मोटर, संज्ञानात्मक और कार्यात्मक क्षमताओं में सुधार या स्थिरता लाई। Developed by uniQure and tested by University College London, the one-time brain surgery treatment improved or stabilized motor, cognitive, and functional abilities, with lower levels of a brain injury marker. शोधकर्ताओं ने परिणामों को परिवर्तनकारी बताया, यह देखते हुए कि कुछ रोगी स्थिर रहे या काम पर लौट आए। Researchers called the results transformative, noting some patients remained stable or returned to work. एकल खुराक के माध्यम से दी जाने वाली चिकित्सा से लंबे समय तक चलने वाले लाभों की उम्मीद है और यह इस वंशानुगत न्यूरोडीजेनेरेटिव विकार के लिए रोग-संशोधित उपचार के पहले प्रमाण का प्रतिनिधित्व करती है। The therapy, delivered via a single dose, is expected to offer long-lasting benefits and represents the first evidence of a disease-modifying treatment for this inherited neurodegenerative disorder.