जीन थेरेपी ए. एम. टी.-130 ने एक छोटे से अध्ययन में हंटिंगटन की प्रगति को 75 प्रतिशत तक धीमा कर दिया, लेकिन पुष्टि के लिए परिणामों को बड़े परीक्षणों की आवश्यकता है। Gene therapy AMT-130 slowed Huntington’s progression by up to 75% in a small study, but results need larger trials for confirmation.

ए. एम. टी.-130 नामक एक जीन चिकित्सा ने 29 रोगियों के एक छोटे से, समीक्षा न किए गए अध्ययन में हंटिंगटन रोग की प्रगति को 75 प्रतिशत तक धीमा कर दिया, जिसमें उच्च खुराक प्राप्तकर्ताओं ने 36 महीनों में सबसे अधिक लाभ दिखाया। A gene therapy called AMT-130 slowed Huntington’s disease progression by up to 75% in a small, unreviewed study of 29 patients, with higher-dose recipients showing the most benefit over 36 months. मस्तिष्क शल्य चिकित्सा के माध्यम से दिया गया, उपचार ने गति, अनुभूति और दैनिक कार्य में सुधार के साथ, रीढ़ की हड्डी के तरल पदार्थ में हानिकारक हंटिंगटिन प्रोटीन के स्तर और तंत्रिका क्षति मार्करों को कम कर दिया। Delivered via brain surgery, the treatment reduced harmful huntingtin protein levels and nerve damage markers in spinal fluid, with improvements in movement, cognition, and daily function. अच्छी तरह से सहन किए जाने के बावजूद, दुष्प्रभाव आक्रामक प्रक्रिया से जुड़े थे। While well-tolerated, side effects were linked to the invasive procedure. विशेषज्ञ सावधान करते हैं कि परिणाम प्रारंभिक होते हैं, जो एक नियंत्रित परीक्षण के बजाय बाहरी तुलनाओं पर आधारित होते हैं, और नियामक अनुमोदन से पहले बड़े अध्ययनों के माध्यम से पुष्टि की आवश्यकता होती है, जिसे यूनीक्योर 2026 में प्राप्त करने की योजना बना रहा है। Experts caution that results are preliminary, based on external comparisons rather than a controlled trial, and require confirmation through larger studies before regulatory approval, which uniQure plans to seek in 2026.