एफ. डी. ए. ने अंधेपन के कारण होने वाली नेत्र रोग के लिए पूरक चिकित्सीय जीन चिकित्सा परीक्षण को मंजूरी दी। FDA approves Complement Therapeutics' gene therapy trial for blindness-causing eye disease.

Complement Therapeutics को CTx001 के लिए Opti-GAIN चरण I/II परीक्षण शुरू करने के लिए FDA की मंजूरी मिली है, जो कि उम्र से संबंधित मैकुलर अपक्षमता के कारण भौगोलिक एट्रोफी (GA) को लक्षित करने वाली एक जीन थेरेपी है, जो लगभग 1.5 मिलियन अमेरिकियों को प्रभावित करने वाले अपरिवर्तनीय दृष्टि हानि का एक प्रमुख कारण है। Complement Therapeutics has received FDA approval to launch the Opti-GAIN Phase I/II trial for CTx001, a gene therapy targeting geographic atrophy (GA) due to age-related macular degeneration, a leading cause of irreversible vision loss affecting about 1.5 million Americans. चिकित्सा प्रतिरक्षा प्रणाली के पूरक मार्ग को विनियमित करने के लिए एक संशोधित पूरक रिसेप्टर 1 प्रोटीन देने के लिए एडेनो से जुड़े वायरस (एएवी) का उपयोग करती है, जो संभावित रूप से रोग की प्रगति को धीमा कर देती है। The therapy uses adeno-associated virus (AAV) to deliver a modified Complement Receptor 1 protein to regulate the immune system’s complement pathway, potentially slowing disease progression. आई-जी. ए. आई. एन. प्राकृतिक इतिहास अध्ययन के आंकड़ों से पता चलता है कि 2026 की शुरुआत में शुरू होने वाला पहला मानव परीक्षण, अंतरराष्ट्रीय रेटिना केंद्रों में 75 रोगियों में सुरक्षा, सहनशीलता और प्रारंभिक प्रभावशीलता का मूल्यांकन करेगा। The first-in-human trial, expected to begin dosing in early 2026, will evaluate safety, tolerability, and early effectiveness in 75 patients across international retinal centers, informed by data from the i-GAIN natural history study. कंपनी, मैनचेस्टर विश्वविद्यालय से एक स्पिनआउट, इस मील के पत्थर को सीमित वर्तमान विकल्पों के साथ एक स्थिति के लिए संभावित एक बार के उपचार की दिशा में एक महत्वपूर्ण कदम के रूप में देखती है। The company, a spinout from the University of Manchester, views the milestone as a key step toward a potential one-time treatment for a condition with limited current options.