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जीन थेरेपी डी. बी.-ओ. टी. ओ. ने आनुवंशिक बहरेपन वाले अधिकांश बच्चों में सुनवाई को बहाल किया, जो संभावित रूप से कॉक्लियर प्रत्यारोपण की जगह ले सकता है।
सी. एच. ओ. आर. डी. परीक्षण के परिणामों के अनुसार, डी. बी.-ओ. टी. ओ. नामक एक जीन चिकित्सा से ओ. टी. ओ. एफ. जीन उत्परिवर्तन के कारण गहन आनुवंशिक श्रवण हानि वाले बच्चों में महत्वपूर्ण, स्थायी श्रवण सुधार हुआ।
12 प्रतिभागियों में से 11 ने हफ्तों के भीतर नैदानिक रूप से सार्थक श्रवण लाभ दिखाया, जिसमें से तीन ने सामान्य श्रवण स्तर प्राप्त किया।
नौ ने 70 डी. बी. या उससे बेहतर पर श्रवण सीमा के प्राथमिक अंतिम बिंदु को पूरा किया, संभावित रूप से कॉक्लियर प्रत्यारोपण की आवश्यकता को समाप्त कर दिया।
सभी मूल्यांकन किए गए बच्चों में बोलने की धारणा में सुधार हुआ, और उपचार बिना किसी गंभीर प्रतिकूल घटना के अच्छी तरह से सहन किया गया था।
रेजेनेरॉन ने 2025 में बाद में एक अमेरिकी नियामक आवेदन जमा करने की योजना बनाई है।
Gene therapy DB-OTO restored hearing in most children with genetic deafness, potentially replacing cochlear implants.