एफ. डी. ए. ने दुर्लभ प्रतिरक्षा विकार के लिए रॉकेट की जीन थेरेपी बी. एल. ए. को स्वीकार कर लिया; अनुमोदन लक्ष्य मार्च 2026। FDA accepted Rocket's gene therapy BLA for rare immune disorder; approval target March 2026.

एफ. डी. ए. ने रॉकेट फार्मास्यूटिकल्स द्वारा क्रेस्लाडी के लिए पुनः प्रस्तुत बी. एल. ए. को स्वीकार कर लिया है, जो एक दुर्लभ आनुवंशिक प्रतिरक्षा विकार, गंभीर एल. ए. डी.-I के लिए एक जीन चिकित्सा है। The FDA has accepted Rocket Pharmaceuticals' resubmitted BLA for Kresladi, a gene therapy for severe LAD-I, a rare genetic immune disorder. समीक्षा में 28 मार्च, 2026 की कार्य तिथि निर्धारित की गई है। The review has a target action date of March 28, 2026. यदि स्वीकृत हो जाता है, तो रॉकेट को एक दुर्लभ बाल रोग प्राथमिकता समीक्षा वाउचर प्राप्त हो सकता है। If approved, Rocket could receive a Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher. नैदानिक आंकड़ों ने 12 महीनों में 100% जीवित रहने, संक्रमण को कम करने और बिना किसी गंभीर उपचार से संबंधित दुष्प्रभाव के घाव भरने में सुधार दिखाया। Clinical data showed 100% survival at 12 months, reduced infections, and improved wound healing with no serious treatment-related side effects. इस चिकित्सा का उद्देश्य दाता प्रत्यारोपण की आवश्यकता के बिना इलाज प्रदान करना है। The therapy aims to provide a cure without needing a donor transplant.