गंभीर श्रवण हानि वाली एक 3 वर्षीय लड़की ने प्रायोगिक जीन चिकित्सा के बाद सामान्य श्रवण प्राप्त किया, जो एक वैश्विक नैदानिक परीक्षण में एक बड़ी सफलता को चिह्नित करता है। A 3-year-old girl with severe hearing loss gained normal hearing after experimental gene therapy, marking a major breakthrough in a global clinical trial.

ओ. टी. ओ. एफ. जीन उत्परिवर्तन के कारण गहन श्रवण हानि के साथ पैदा हुई एक 3 वर्षीय लड़की, ओपल सैंडी ने 2023 में 11 महीने की उम्र में प्रायोगिक जीन चिकित्सा प्राप्त करने के बाद सामान्य सुनवाई हासिल की है। A 3-year-old girl, Opal Sandy, born with profound hearing loss due to an OTOF gene mutation, has regained normal hearing after receiving experimental gene therapy in 2023 at 11 months old. डी. बी.-ओ. टी. ओ. जीन थेरेपी के लिए रीजेनेरॉन के नेतृत्व वाले नैदानिक परीक्षण का हिस्सा, उपचार में उसके बाएं कान में एक उपकरण को प्रत्यारोपित करते हुए उसके दाहिने कोक्लिया में एक कार्यात्मक जीन प्रतिलिपि का इंजेक्शन देना शामिल था। The treatment, part of a Regeneron-led clinical trial for DB-OTO gene therapy, involved injecting a functional gene copy into her right cochlea while implanting a device in her left ear. दो साल बाद, वह प्रत्यारोपण पर भरोसा किए बिना स्पष्ट रूप से सुनती है, जो उसके माता-पिता द्वारा बताई गई एक सफलता है। Two years later, she hears clearly without relying on the implant, a breakthrough reported by her parents. 12 परीक्षण प्रतिभागियों में से 11 ने हफ्तों के भीतर महत्वपूर्ण श्रवण सुधार दिखाया, जिसमें कोई गंभीर दुष्प्रभाव नहीं था। Among 12 trial participants, 11 showed significant hearing improvements within weeks, with no serious side effects. ब्रिटेन, अमेरिका, स्पेन और जर्मनी में 18 साल से कम उम्र के बच्चों को नामांकित करने के लिए परीक्षण जारी है। The trial continues in the U.K., U.S., Spain, and Germany, enrolling children under 18.