एफ. डी. ए. दुर्लभ मांसपेशी रोग एस. बी. एम. ए. के लिए एनजी की प्रायोगिक दवा ए. जे. 201 को तेजी से ट्रैक करता है, जिसका लक्ष्य 20 वर्षों में पहला उपचार करना है। FDA fast-tracks AnnJi’s experimental drug AJ201 for rare muscle disease SBMA, aiming for first treatment in over 20 years.

एफडीए ने स्पाइनल और बुलबार मस्कुलर एट्रोफी (एसबीएमए) के लिए एनजी फार्मास्युटिकल द्वारा एक प्रायोगिक थेरेपी एजे201 को फास्ट ट्रैक पदनाम प्रदान किया है, जो एक दुर्लभ आनुवंशिक न्यूरोमस्कुलर विकार है जो लगभग 40,000 पुरुषों में से 1 को प्रभावित करता है। The FDA has granted Fast Track Designation to AJ201, an experimental therapy by AnnJi Pharmaceutical for spinal and bulbar muscular atrophy (SBMA), a rare genetic neuromuscular disorder affecting about 1 in 40,000 males. एस. बी. एम. ए. के पास कोई अनुमोदित उपचार नहीं है। SBMA has no approved treatments. ए. जे. 201, एक प्रथम श्रेणी का छोटा अणु, जिसका उद्देश्य रोग से जुड़े विषाक्त प्रोटीन को कम करना और मोटर कार्य में सुधार करना है। AJ201, a first-in-class small molecule, aims to reduce toxic proteins linked to the disease and improve motor function. पूर्व अनाथ दवा पदनामों के साथ पदनाम का उद्देश्य विकास और समीक्षा में तेजी लाना है। The designation, along with prior Orphan Drug Designations, is intended to speed development and review. एनजी ने ए. जे. 201 को चरण 3 परीक्षणों में स्थानांतरित करने की योजना बनाई है, जिसका उद्देश्य 20 वर्षों में पहला अनुमोदित एस. बी. एम. ए. उपचार प्रदान करना है। AnnJi plans to move AJ201 into Phase 3 trials, aiming to deliver the first approved SBMA treatment in over 20 years.