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रिलीफ थेरेप्यूटिक्स ने बताया कि इसकी नई तरल सैप्रोप्टेरिन चिकित्सा पी. के. यू. के लिए सुरक्षित और प्रभावी है, जिसमें 2026 की शुरुआत में एफ. डी. ए. प्रस्तुत करने की योजना है।
रिलीफ थेरेप्यूटिक्स ने एक महत्वपूर्ण अध्ययन से सकारात्मक परिणामों की घोषणा की है जिसमें दिखाया गया है कि इसका नया तरल सैप्रोप्टेरिन फॉर्मूलेशन, आर. एल. एफ.-ओ. डी. 032, फेनिलकेटोनुरिया (पी. के. यू.) के इलाज के लिए के. यू. वी. ए. एन. ® पाउडर के जैव समतुल्य है।
उपयोग के लिए तैयार, अत्यधिक केंद्रित तरल को पानी के साथ मिश्रण करने की आवश्यकता नहीं होती है और खुराक की मात्रा को 100 गुना तक कम कर देता है, जिससे विशेष रूप से बच्चों में पालन में संभावित रूप से सुधार होता है।
बिना किसी गंभीर दुष्प्रभाव के उपचार अच्छी तरह से सहन किया गया था।
कंपनी ने 2026 की शुरुआत में एफ. डी. ए. को 505 (बी) (2) नई दवा आवेदन जमा करने की योजना बनाई है, जिसमें पहली पोर्टेबल, उपयोग के लिए तैयार तरल सैप्रोप्टेरिन चिकित्सा के लिए अनुमोदन की मांग की गई है।
यदि स्वीकृत हो जाता है, तो आर. एल. एफ.-ओ. डी. 032 पी. के. यू. रोगियों के लिए उपचार सुविधा और जीवन की गुणवत्ता में एक बड़ा सुधार प्रदान कर सकता है, जिसमें कम से कम 2043 तक पेटेंट सुरक्षा की उम्मीद है।
Relief Therapeutics reports its new liquid sapropterin therapy is safe and effective for PKU, with an FDA submission planned for early 2026.