एफ. डी. ए. द्वारा अपर्याप्त साक्ष्य का हवाला देते हुए हंटिंग्टन रोग के लिए अपने जीन चिकित्सा डेटा को अस्वीकार करने के बाद यूनिक्योर के स्टॉक में 59 प्रतिशत की गिरावट आई। UniQure's stock plunged 59% after the FDA rejected its gene therapy data for Huntington’s disease, citing insufficient evidence.

एफ. डी. ए. द्वारा हंटिंगटन रोग के इलाज के लिए अपनी जीन थेरेपी ए. एम. टी.-130 के लिए कंपनी के नैदानिक डेटा को खारिज करने के बाद 3 नवंबर, 2025 को प्रीमार्केट ट्रेडिंग में यूनिक्योर के स्टॉक में 59 प्रतिशत की गिरावट आई, यह कहते हुए कि सबूत अब जीवविज्ञान लाइसेंस आवेदन के लिए पर्याप्त नहीं हैं। UniQure's stock dropped 59% in premarket trading on November 3, 2025, after the FDA rejected the company’s clinical data for its gene therapy AMT-130 treating Huntington’s disease, stating the evidence is no longer sufficient for a biologics license application. चिकित्सा, जिसने पहले के परीक्षणों में रोग की प्रगति को 75 प्रतिशत तक धीमा करने का वादा दिखाया था, को पहले सफलता-चिकित्सा पदनाम प्राप्त हुआ था। The therapy, which showed promise in slowing disease progression by 75% in earlier trials, had previously received breakthrough-therapy designation. एफ. डी. ए. के निर्णय ने अनुमोदन की समयसीमा को अनिश्चित बना दिया है, जिससे यूनिक्वायर को अगले कदमों को निर्धारित करने के लिए नियामकों के साथ तत्काल चर्चा करने के लिए प्रेरित किया है। The FDA’s decision has left the approval timeline uncertain, prompting UniQure to seek urgent discussions with regulators to determine next steps. परिणाम जटिल न्यूरोडीजेनेरेटिव विकारों के लिए जीन चिकित्सा को आगे बढ़ाने में चल रही चुनौतियों पर प्रकाश डालता है। The outcome highlights ongoing challenges in advancing gene therapies for complex neurodegenerative disorders.