यूरोपीय संघ की शीर्ष दवा एजेंसी ने अंतिम यूरोपीय संघ की मंजूरी के लिए लड़कों में एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार के लिए एक गैर-लाभकारी-विकसित जीन चिकित्सा, वास्किरा की मंजूरी की सिफारिश की। The EU’s top drug agency recommended approval of Waskyra, a non-profit-developed gene therapy for a rare genetic disorder in boys, pending final EU approval.

यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी के सीएचएमपी ने विस्कॉट-एल्ड्रिच सिंड्रोम के लिए एक जीन थेरेपी, वास्कायरा की मंजूरी की सिफारिश की है, जो ज्यादातर लड़कों को प्रभावित करने वाला एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार है। The European Medicines Agency’s CHMP has recommended approval of Waskyra, a gene therapy for Wiskott-Aldrich syndrome, a rare genetic disorder affecting mostly boys. इटली के फोंडाज़ियोन टेलीथॉन द्वारा विकसित, यह एक कार्यात्मक डब्ल्यू. ए. एस. जीन देने के लिए एक रोगी की अपनी स्टेम कोशिकाओं का उपयोग करता है जिन्हें एक लेंटिवायरल वेक्टर के साथ संशोधित किया जाता है। Developed by Italy’s Fondazione Telethon, it uses a patient’s own stem cells modified with a lentiviral vector to deliver a functional WAS gene. चिकित्सा, जिसमें ठीक की गई कोशिकाओं के पुनर्निवेश से पहले कीमोथेरेपी की आवश्यकता होती है, ने नैदानिक परीक्षणों में गंभीर संक्रमण और रक्तस्राव में महत्वपूर्ण कमी दिखाई है। The therapy, which requires chemotherapy before reinfusion of corrected cells, has shown significant reductions in severe infections and bleeding in clinical trials. यह नियामक अनुमोदन तक पहुंचने वाली पहली गैर-लाभकारी-नेतृत्व वाली जीन चिकित्सा है, जिसमें यू. एस. एफ. डी. ए. अभी भी अपने आवेदन की समीक्षा कर रहा है। It is the first non-profit-led gene therapy to reach regulatory approval, with the U.S. FDA still reviewing its application. यूरोपीय संघ में अनुमोदन यूरोपीय आयोग द्वारा अंतिम निर्णय के लिए लंबित है। Approval in the EU is pending final decision by the European Commission.