दुर्लभ बीमारी से पीड़ित ऑस्ट्रेलियाई महिला पी. बी. एस. सूची की कमी के कारण U.S.-approved दवा का उपयोग नहीं कर सकती है। Australian woman with rare disease can't access U.S.-approved drug due to lack of PBS listing.

डॉमिनिक रोथ, 51 वर्षीय ऑस्ट्रेलियाई महिला, जो दुर्लभ विकार सी. टी. एक्स. से पीड़ित है, को अपनी बीमारी की प्रगति को धीमा करने के लिए उपलब्ध एक U.S.-approved दवा, सी. टी. एक्स. एल. (चेनोडियोल) के बावजूद सीमित उपचार विकल्पों का सामना करना पड़ता है। Dominique Roth, a 51-year-old Australian woman with the rare disorder CTX, faces limited treatment options despite a U.S.-approved drug, Ctexli (chenodiol), being available to slow her disease’s progression. फरवरी 2025 में एफ. डी. ए. द्वारा अनुमोदित दवा, ऑस्ट्रेलिया में पंजीकृत नहीं है और इसमें पी. बी. एस. सूची का अभाव है, जिससे यह केवल एक महंगी विशेष पहुंच योजना के माध्यम से सुलभ है जिसकी लागत सालाना लगभग 500,000 डॉलर है। The drug, approved by the FDA in February 2025, is not registered in Australia and lacks a PBS listing, making it accessible only through a costly Special Access Scheme that costs about $500,000 annually. किसी भी कंपनी ने पी. बी. एस. को शामिल करने के लिए आवेदन नहीं किया है, और अमेरिकी निर्माता, मिरम फार्मास्यूटिकल्स की अमेरिका के बाहर दवा बेचने की कोई योजना नहीं है। No company has applied for PBS inclusion, and the U.S. manufacturer, Mirum Pharmaceuticals, has no plans to sell the drug outside the U.S. अधिवक्ता दुर्लभ रोग उपचार तक पहुंच में सुधार के लिए पी. बी. एस. सुधार का आग्रह करते हैं, जबकि रोथ को एन. डी. आई. एस. के माध्यम से आवश्यक समर्थन प्राप्त होता है। Advocates urge PBS reform to improve access to rare disease treatments, while Roth receives essential support through the NDIS.