एफ. डी. ए. ने ट्राइग्लिसराइड्स और अग्नाशयशोथ के जोखिम को कम करते हुए दुर्लभ आनुवंशिक विकार के लिए पहली एस. आई. आर. एन. ए. दवा को मंजूरी दी है। FDA approves first siRNA drug for rare genetic disorder, reducing triglycerides and pancreatitis risk.

एफ. डी. ए. ने प्लोज़ासिरन को मंजूरी दे दी है, जिसे आर. ई. डी. ई. एम. पी. एल. ओ. के रूप में बेचा जाता है, जो एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार, पारिवारिक काइलोमाइक्रोनिमिया सिंड्रोम (एफ. सी. एस.) के लिए पहली एस. आई. आर. एन. ए. चिकित्सा है। The FDA has approved plozasiran, sold as REDEMPLO, the first siRNA therapy for familial chylomicronemia syndrome (FCS), a rare genetic disorder. एरोहेड फार्मास्युटिकल्स द्वारा विकसित दवा, एपोसी-III को लक्षित करके ट्राइग्लिसराइड्स को कम करती है और हर तीन महीने में एक त्वचीय इंजेक्शन के रूप में दी जाती है। The drug, developed by Arrowhead Pharmaceuticals, reduces triglycerides by targeting apoC-III and is administered as a subcutaneous injection every three months. चरण 3 पालीसेड परीक्षण परिणामों के आधार पर अनुमोदित, इसने एक अनुकूल सुरक्षा प्रोफ़ाइल के साथ, ट्राइग्लिसराइड में 80 प्रतिशत की औसत कमी और प्लेसबो के मुकाबले अग्नाशयशोथ के जोखिम में 83 प्रतिशत की कमी दिखाई। Approved based on phase 3 PALISADE trial results, it showed an 80% median triglyceride reduction and 83% lower pancreatitis risk versus placebo, with a favorable safety profile. यह दवा वर्ष के अंत से पहले अमेरिका में उपलब्ध होने की उम्मीद है। The drug is expected to be available in the U.S. before year-end.