मिटापिवट ने सिकल सेल रोगियों में हीमोग्लोबिन को बढ़ाया लेकिन दर्द या थकान को कम नहीं किया, फिर भी एगियोस सुरक्षा और हीमोग्लोबिन लाभ के आधार पर अमेरिकी अनुमोदन चाहता है। Mitapivat boosted hemoglobin in sickle cell patients but didn’t reduce pain or fatigue, yet Agios seeks U.S. approval based on safety and hemoglobin gains.

सिकल सेल रोग में मितापिवाट के चरण 3 परीक्षण में दवा ने 40.6% रोगियों में हीमोग्लोबिन में 2. 9% की तुलना में प्लेसबो में महत्वपूर्ण वृद्धि दिखाई, लेकिन दर्द संकट या रोगी द्वारा रिपोर्ट की गई थकान को महत्वपूर्ण रूप से कम नहीं किया। A Phase 3 trial of mitapivat in sickle cell disease showed the drug significantly increased hemoglobin in 40.6% of patients versus 2.9% on placebo, but did not significantly reduce pain crises or patient-reported fatigue. मिश्रित परिणामों के बावजूद, एगियोस ने सुरक्षा और हीमोग्लोबिन में सुधार का हवाला देते हुए 2026 एफ. डी. ए. की बैठक के बाद एक नियामक प्रस्तुति के साथ यू. एस. अनुमोदन लेने की योजना बनाई है। Despite mixed results, Agios plans to seek U.S. approval, citing safety and hemoglobin improvements, with a regulatory submission expected after a 2026 FDA meeting.