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यू. एस. में हंटर सिंड्रोम वाला तीन साल का लड़का यू. के. के बाहर पहली बार जीन थेरेपी प्राप्त करने वाला बन गया जिसने उसकी बीमारी की प्रगति को रोक दिया और प्रमुख कार्यों को बहाल कर दिया।
A three-year-old boy with Hunter syndrome in the U.S. became the first outside the UK to receive a gene therapy that halted his disease’s progression and restored key functions. हंटर सिंड्रोम, एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार वाला तीन साल का लड़का, ब्रिटेन के बाहर एक अभूतपूर्व जीन चिकित्सा प्राप्त करने वाला दुनिया का पहला लड़का बन गया है, जो फरवरी 2025 में एक बार के उपचार के बाद उल्लेखनीय सुधार दिखा रहा है। मैनचेस्टर में विकसित चिकित्सा, एक कार्यात्मक जीन देने के लिए संशोधित स्टेम कोशिकाओं का उपयोग करती है जो शरीर को एक लापता एंजाइम का उत्पादन करने में सक्षम बनाती है, जिसमें मस्तिष्क भी शामिल है, जो तंत्रिका संबंधी गिरावट को रोकता है। उपचार के बाद से, लड़के, ओलिवर चू ने गतिशीलता, बोलने और संज्ञानात्मक कौशल प्राप्त कर लिए हैं, और अब साप्ताहिक एंजाइम मिश्रण की आवश्यकता नहीं है। परीक्षण इस बात की पुष्टि करते हैं कि एंजाइम का स्तर अब सामान्य से सैकड़ों गुना अधिक है। प्रयोगात्मक उपचार, पाँच लड़कों को शामिल करते हुए एक परीक्षण का हिस्सा, समान आनुवंशिक स्थितियों वाले बच्चों के लिए आशा प्रदान करता है, हालांकि यह दीर्घकालिक अध्ययन के तहत बना हुआ है और अभी तक व्यापक रूप से उपलब्ध नहीं है।