एक सी. आर. आई. एस. पी. आर. चिकित्सा ने 93 प्रतिशत परीक्षण रोगियों में सिकल सेल रोग और बीटा थैलेसीमिया को ठीक कर दिया, जिसमें कोई बड़ी सुरक्षा समस्या नहीं थी। A CRISPR therapy cured sickle cell disease and beta thalassemia in 93% of trial patients, with no major safety issues.

CRISPR Therapeutics ने बताया कि CRISPR आधारित थेरेपी CTX0E03 के लिए एक क्लिनिकल परीक्षण में 93% रोगियों ने सिकल सेल रोग और बीटा थैलेसीमिया के लिए ट्रांसफ्यूजन स्वतंत्रता प्राप्त की, जिसमें अधिकांश कम लक्षण और जीन संपादन से जुड़े कोई गंभीर सुरक्षा मुद्दे नहीं थे। CRISPR Therapeutics reported that 93% of patients in a clinical trial for its CRISPR-based therapy CTX0E03 achieved transfusion independence for sickle cell disease and beta thalassemia, with most experiencing reduced symptoms and no serious safety issues linked to gene editing. उपचार, जो भ्रूण हीमोग्लोबिन को फिर से सक्रिय करता है, एक संभावित इलाज के रूप में वादा दिखाता है, निवेशकों की रुचि को बढ़ाता है और संभावित भविष्य के नियामक अनुमोदन का संकेत देता है। The treatment, which reactivates fetal hemoglobin, shows promise as a potential cure, boosting investor interest and signaling possible future regulatory approval. विनिर्माण मापनीयता और दीर्घकालिक डेटा में चुनौती बनी हुई है, लेकिन वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स के साथ चल रहे सहयोग से विकास जारी है। Challenges remain in manufacturing scalability and long-term data, but ongoing collaboration with Vertex Pharmaceuticals continues to advance development.