मोटिक्सफोर्टाइड ने सिकल सेल के 90 प्रतिशत रोगियों में स्टेम कोशिकाओं को सफलतापूर्वक जुटाया, जिसमें वे लोग भी शामिल थे जो पूर्व उपचार में विफल रहे, जिनसे जीन थेरेपी तक पहुंच बढ़ी। Motixafortide successfully mobilized stem cells in 90% of sickle cell patients, including those who failed prior treatment, advancing gene therapy access.

आयरमिड, लिमिटेड ने 2025 की अमेरिकन सोसाइटी ऑफ हेमेटोलॉजी की वार्षिक बैठक में बताया कि मोटेक्साफोर्टाइड, एक लंबे समय तक काम करने वाला सी. एक्स. सी. आर. 4 अवरोधक, ने जीन थेरेपी के लिए 10 सिकल सेल रोग रोगियों में से 90 प्रतिशत में पर्याप्त हेमेटोपोएटिक स्टेम कोशिकाओं को सफलतापूर्वक जुटाया, जिसमें 86 प्रतिशत वे शामिल थे जो पहले प्लेरिक्साफोर में विफल रहे थे। Ayrmid, Ltd. reported at the 2025 American Society of Hematology Annual Meeting that motixafortide, a long-acting CXCR4 inhibitor, successfully mobilized enough hematopoietic stem cells in 90% of 10 sickle cell disease patients for gene therapy, including 86% of those who previously failed plerixafor. दो रोगियों का सफलतापूर्वक प्रत्यारोपण किया गया है, और अन्य के लिए उत्पादन जारी है। Two patients have undergone successful transplants, and manufacturing continues for others. निष्कर्षों से पता चलता है कि मोटिक्साफोर्टाइड जीन थेरेपी की पहुंच में एक बड़ी बाधा को दूर कर सकता है, जिससे संभावित रूप से उपचार की पात्रता बढ़ सकती है। The findings suggest motixafortide could overcome a major barrier to gene therapy access, potentially expanding treatment eligibility. यह पहले से ही कई मायलोमा के लिए एफ. डी. ए.-अनुमोदित है लेकिन अभी तक सिकल सेल रोग के लिए नहीं है। It is already FDA-approved for multiple myeloma but not yet for sickle cell disease.