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एफ. डी. ए. ने वयस्कों में थैलेसीमिया एनीमिया, हीमोग्लोबिन में सुधार और आधान को कम करने के लिए माइटापिवेट को मंजूरी दी।
यू. एस. एफ. डी. ए. ने अल्फा-या बीटा-थैलेसीमिया वाले वयस्कों में एनीमिया के इलाज के लिए एगियोस फार्मास्यूटिकल्स के एक्यूवीईएसएमई (मिटापिवट) को मंजूरी दी है, जो गैर-आधान-निर्भर और आधान-निर्भर दोनों रूपों के लिए अनुमोदित पहली दवा है।
चरण 3 परीक्षण परिणामों के आधार पर, मौखिक पायरूवेट किनेज़ सक्रियक ने हीमोग्लोबिन के स्तर में सुधार किया, आधान की जरूरतों को कम किया और जीवन की गुणवत्ता में वृद्धि की।
हेपेटोसेलुलर चोट के दुर्लभ मामलों के कारण यकृत सुरक्षा की निगरानी के लिए एक आरईएमएस कार्यक्रम के कार्यान्वयन के बाद जनवरी 2026 के अंत में उपलब्धता की उम्मीद है।
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The FDA approved mitapivat for thalassemia anemia in adults, improving hemoglobin and reducing transfusions.