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एक परिवार दुर्लभ, गंभीर मोटर विकारों वाले बच्चों के लिए जीन थेरेपी का परीक्षण करने के लिए लाखों की राशि जुटा रहा है, जिनका नैदानिक परीक्षण लंबित है।
एक परिवार दुर्लभ आनुवंशिक स्थितियों के कारण गंभीर गति संबंधी विकारों वाले बच्चों की मदद करने के उद्देश्य से एक जीन थेरेपी का परीक्षण करने के लिए लाखों का धन जुटा रहा है, जो उन लोगों के लिए संभावित राहत प्रदान करता है जो उन शरीरों में फंसे हुए हैं जिन्हें वे स्थानांतरित नहीं कर सकते हैं।
प्रयास प्रभावित बच्चों के लिए प्रयोगात्मक उपचार विकल्पों को आगे बढ़ाने का प्रयास करता है, हालांकि अभी तक कोई नैदानिक परीक्षण शुरू नहीं हुआ है।
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A family is raising millions to test a gene therapy for children with rare, severe motor disorders, pending clinical trials.