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एलेविडिस जीन थेरेपी ने तीन वर्षों में डुचेन रोगियों में स्थायी मोटर फ़ंक्शन लाभ दिखाया, जिससे बीमारी 73 प्रतिशत तक धीमी हो गई।
सारेप्टा थेरेप्यूटिक्स ने बताया कि इसकी जीन थेरेपी एलेविडिस ने तीन वर्षों में डुचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी रोगियों के लिए मोटर फ़ंक्शन में निरंतर, महत्वपूर्ण सुधार दिखाया, जिसमें इलाज किए गए बच्चों ने उच्च फ़ंक्शन स्कोर बनाए रखा और नियंत्रण की तुलना में रोग की प्रगति को 73 प्रतिशत तक धीमा कर दिया।
चार वर्ष और उससे अधिक आयु के एम्बुलेटरी रोगियों के लिए अनुमोदित इस चिकित्सा का उपयोग विश्व स्तर पर 1,200 से अधिक रोगियों में किया गया है, जिसमें कोई नई सुरक्षा चिंता नहीं है।
परिणामों ने निरंतर विकास का समर्थन किया, जिसमें गैर-रोगी रोगियों के लिए एक नया परीक्षण शामिल था, और प्रीमार्केट व्यापार में शेयरों में वृद्धि के साथ मजबूत वित्तीय प्रदर्शन में योगदान दिया।
Elevidys gene therapy showed lasting motor function gains in Duchenne patients over 3 years, slowing disease by up to 73%.