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flag मॉडर्ना और रिकॉर्डाती ने दुर्लभ चयापचय विकार के लिए एम. आर. एन. ए. चिकित्सा विकसित करने के लिए साझेदारी की, जिसमें 2026 में महत्वपूर्ण डेटा की उम्मीद है।

flag मॉडर्ना और रिकॉर्डाती ने एमआरएनए-3927 को विकसित करने और व्यावसायीकरण करने के लिए एक रणनीतिक साझेदारी बनाई है, जो एक दुर्लभ चयापचय विकार, प्रोपियोनिक एसिडेमिया (पीए) के लिए एक जांच संबंधी एमआरएनए थेरेपी है। flag 2026 में अपेक्षित महत्वपूर्ण आंकड़ों के साथ, पंजीकरण परीक्षण लक्ष्य नामांकन तक पहुँच गया है। flag मॉडर्ना विकास और विनिर्माण का नेतृत्व करती है; यदि मंजूरी मिल जाती है तो रिकॉर्डाती वैश्विक व्यावसायीकरण को संभालेगा। flag मॉडर्ना को 50 मिलियन डॉलर अग्रिम और 110 मिलियन डॉलर तक के मील के पत्थर के साथ-साथ रॉयल्टी भी मिलती है। flag चिकित्सा का उद्देश्य कमी वाले एंजाइमों को पुनर्स्थापित करना और बिना किसी वर्तमान रोग-परिवर्तक उपचार के स्थिति को संबोधित करना है। flag अंतरिम डेटा कुछ गंभीर दुष्प्रभावों के साथ प्रारंभिक नैदानिक लाभ दिखाता है। flag सौदा अविश्वास अनुमोदन के लिए लंबित है।

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