मोटिक्साफोर्टाइड ने 15 में से 11 सिकल सेल और थैलेसीमिया रोगियों को एक प्रमुख उपचार बाधा को पार करते हुए जीन थेरेपी के लिए विफल-सुरक्षित होने में मदद की। Motixafortide helped 11 of 15 sickle cell and thalassemia patients fail-safe to gene therapy, overcoming a key treatment barrier.

आयरमिड, लिमिटेड ने 2025 के एक अध्ययन से नए वास्तविक दुनिया के आंकड़ों की सूचना दी, जिसमें ए. पी. एच. ई. एक्स. डी. ए. के रूप में बेचे जाने वाले मोटिक्साफोर्टाइड ने सिकल सेल रोग या बीटा-थैलेसीमिया के 15 रोगियों में से 11 में स्टेम कोशिकाओं को सफलतापूर्वक जुटाया, जो पूर्व प्लेरिक्साफोर उपचार में विफल रहे थे, जिससे जीन चिकित्सा तक पहुंच संभव हो गई थी। Ayrmid, Ltd. reported new real-world data from a 2025 study showing motixafortide, sold as APHEXDA®, successfully mobilized stem cells in 11 of 15 patients with sickle cell disease or beta-thalassemia who had failed prior plerixafor treatment, enabling access to gene therapies. पांच रोगियों को जीन थेरेपी दी गई और उन्हें प्रत्यारोपित किया गया, और अधिक विनिर्माण में हैं। Five patients received gene therapy and engrafted, with more in manufacturing. यह दवा अकेले सिकल सेल रोग में और बीटा-थैलेसीमिया में जी-सीएसएफ के साथ काम करती है, जो कैसजेवी और लाइफजेनिया जैसे उपचारात्मक उपचारों के लिए एक बड़ी बाधा को दूर करने की इसकी क्षमता को उजागर करती है। The drug worked alone in sickle cell disease and with G-CSF in beta-thalassemia, highlighting its potential to overcome a major barrier to curative treatments like Casgevy and Lyfgenia.