एफ. डी. ए. ने मजबूत वैज्ञानिक आधार के साथ दुर्लभ बीमारियों के लिए तेजी से अनुरेखण करने वाले जीन उपचारों का प्रस्ताव रखा है। FDA proposes fast-tracking gene therapies for rare diseases with strong scientific basis.

यू. एस. एफ. डी. ए. ने दुर्लभ रोगों के लिए अनुकूलित जीन उपचारों के त्वरित अनुमोदन के लिए एक नए नियामक मार्ग का प्रस्ताव दिया है, जिससे सीमित रोगी डेटा के साथ भी एक प्रशंसनीय जैविक तंत्र और रोग के मूल कारण को लक्षित करने के साक्ष्य के आधार पर अनुमोदन की अनुमति मिलती है। The U.S. FDA has proposed a new regulatory pathway to fast-track approval of customized gene therapies for rare diseases, allowing approval based on a plausible biological mechanism and evidence of targeting the disease’s root cause, even with limited patient data. इस कदम का उद्देश्य अति-दुर्लभ स्थितियों के लिए सी. आर. आई. एस. पी. आर.-आधारित उपचार जैसे उपचारों तक पहुंच में तेजी लाना है जहां पारंपरिक बड़े पैमाने पर परीक्षण अव्यवहारिक हैं। The move aims to accelerate access to treatments like CRISPR-based therapies for ultra-rare conditions where traditional large-scale trials are impractical. यह स्वीकृत उपचारों के व्यावसायीकरण को सक्षम बनाता है-वर्तमान दयालु उपयोग नियमों के विपरीत-और मानक परीक्षण आवश्यकताओं को कम करने के लिए हाल के परिवर्तनों का पालन करता है। It enables commercialization of approved therapies—unlike current compassionate use rules—and follows recent changes to reduce standard trial requirements. मसौदा मार्गदर्शन, जो 60 दिनों के लिए सार्वजनिक टिप्पणी के लिए खुला है, केवल मजबूत वैज्ञानिक तर्क के साथ अच्छी तरह से समझे गए आनुवंशिक विकारों पर लागू होता है और सामान्य बीमारियों के लिए अभिप्रेत नहीं है। The draft guidance, open for public comment for 60 days, applies only to well-understood genetic disorders with strong scientific rationale and is not intended for common diseases.