रॉकेट फार्मा को बच्चों में गंभीर प्रतिरक्षा की कमी का इलाज करने वाली पहली जीन थेरेपी के लिए एफडीए की मंजूरी मिल गई है। Rocket Pharma gets FDA approval for first gene therapy treating severe immune deficiency in children.

रॉकेट फार्मास्यूटिकल्स को गंभीर ल्यूकोसाइट आसंजन की कमी प्रकार I के लिए पहली जीन चिकित्सा, क्रेस्लाडी के लिए एफडीए त्वरित अनुमोदन प्राप्त हुआ है। Rocket Pharmaceuticals has received FDA accelerated approval for KRESLADI, the first gene therapy for severe leukocyte adhesion deficiency type I. यह एक बार का उपचार प्रतिरक्षा कार्य को बहाल करने के लिए एक रोगी की अपनी स्टेम कोशिकाओं का उपयोग करता है, जो समान दाताओं की कमी वाले बच्चों के लिए एक संभावित इलाज प्रदान करता है। This one-time treatment uses a patient's own stem cells to restore immune function, offering a potential cure for children lacking matched donors. जबकि दीर्घकालिक लाभों की पुष्टि की जानी चाहिए, प्रारंभिक डेटा कम संक्रमण और अस्पताल में भर्ती होने को दर्शाता है। While long-term benefits must be confirmed, early data shows reduced infections and hospitalizations.