फैब्री रोग के लिए यूनिक्यूर की एएमटी-191 जीन थेरेपी को एफडीए से अनाथ दवा पदनाम प्राप्त हुआ। UniQure's AMT-191 gene therapy for Fabry disease receives Orphan Drug Designation from FDA.

UniQure को दुर्लभ आनुवंशिक विकार फैब्री रोग के इलाज के उद्देश्य से एएमटी-191 के लिए एफडीए से अनाथ दवा पदनाम प्राप्त हुआ है। UniQure has received Orphan Drug Designation from the FDA for AMT-191, its investigational gene therapy aimed at treating Fabry disease, a rare genetic disorder. यह नामकरण चरण I/IIa परीक्षण में पहले रोगी को खुराक देने के बाद किया गया है। This designation follows the first patient dosing in a Phase I/IIa trial. मान्यता फैब्री रोग से पीड़ित रोगियों के लिए महत्वपूर्ण लाभ प्रदान करने के लिए एएमटी - 191 की क्षमता को उजागर करती है। The recognition highlights the potential of AMT-191 to provide significant benefits for patients suffering from Fabry disease.

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